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[世界血友病日專題] 台灣血友病之父: 血友病治療 大躍進!

根據最新健保資料統計,台灣領取重大傷病卡的血友病患者超過1,500人,登錄在家治療之個案,至2020年有896人,其中676人為A型血友病患者,重度:552人,中度: 68人,輕度: 81人。過去 血友病治療 ,是有發生關節出血或其他出血狀況時,才注射凝血因子的「需要時治療」。近年醫療治療趨勢和準則,已經把定期注射凝血因子以維持體內最低濃度的「預防性治療」,視為血友病的標準常規治療。

血友病的成因

有台灣血友病之父的台大醫學院名譽教授沈銘鏡提到,血友病是因體內第八凝血因子

或第九凝血因子缺乏所造成的一種遺傳性凝血障礙疾病,可分為缺乏第八凝血因子的A型血友病,及缺乏第九凝血因子的B型血友病;又可依照其缺乏程度,分成輕、中及重度,患者絕大部分是男性,受傷或關節容易流血不止。

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|定期注射凝血因子 「預防性治療」

沈銘鏡教授表示,隨著醫療進步,健保開放至今,除了提供標準型半衰期凝血因子之外,近幾年已經新開放支付多種長效型第八凝血因子或第九凝血因子,有的是使用Fc 或PEG融合蛋白的方式,有的是加強第八因子本身的結構及加強與溫韋伯氏因子(von Willebrand factor, VWF)結合的方式,也有的是與白蛋白作融合蛋白。

各家製藥公司以不同方式合成的長效凝血因子,半衰期延長,可拉長注射間隔,減少注射次數,同時維持更高的最低濃度,持久預防出血並保護關節,提高治療方便性,也增加患者的治療意願

突破性應用:長效「非凝血因子」皮下注射  

在血友病治療的新發展方面,沈銘鏡教授提及新型長效「非凝血因子」皮下注射的保護方式,是臨床上一種突破性的新應用。最令醫界期待的一勞永逸式的「基因治療」,目前也已經在台灣多家醫學中心開始進行臨床試驗中,積極招募受試者。多種血友病的治療新選擇,讓血友病患的照護,產生了巨大的改變及進步,讓病友可以在與醫師充分討論後,得到最適合自身個體化需求的妥善照護。

精準治療 讓病友生活、運動與常人無異 

規律預防性治療 減少出血風險

只要做好預防性凝血因子注射,控制得宜,病友日常生活及肢體活動可以與跟常人無異。以重度血友病患者為例,過去有病友關節持續處在反覆出血、腫脹疼痛的狀況,嚴重影響病友行動力及自主照顧能力,且一旦發生關節變形,將造成不可逆的影響,甚至必須置換人工關節。這些問題,透過規律預防性治療,將可以提高血中凝血因子濃度,減少出血的風險。

定期整體醫療追蹤、超音波及時關節診斷

患者應定期接受血友病整體醫療追蹤,以及定期監測關節影像及功能。目前在臨床上,用關節超音波作及時的關節評估診斷,就是一個頗受矚目的檢查方式;避免傳統X光幅射問題,無需像照核磁共振需要排隊及檢查,且能幫助醫師及病友即時掌握關節出血狀況,提供更精準的治療方針,維持生活品質。


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